EMA preporučila Yuviwel za ahondroplaziju djece

Što je ahondroplazija

Ahondroplazija je nasljedni poremećaj uzrokovan promjenom u genu FGFR3, koji usporava rast hrskavice i kostiju. Posljedica je izrazito nizak rast, kraći udovi u odnosu na trup i, u dijelu slučajeva, komplikacije poput suženja kanala kroz koji prolazi leđna moždina ili problema s disanjem u ranom djetinjstvu. Stanje je prisutno od rođenja i prati dijete kroz cijeli period rasta, pa roditelji obično godinama surađuju s pedijatrima, genetičarima i ortopedima.

Kako djeluje novi lijek

Yuviwel sadrži aktivnu tvar navepegritid, koja djeluje na receptor za natriuretski peptid C tipa i tako potiče rast kostiju. Lijek je razvila danska tvrtka Ascendis Pharma, a u Sjedinjenim Američkim Državama odobren je još 27. veljače 2026. za djecu starije od dvije godine, dok im rastne pločice kostiju nisu zatvorene. Primjenjuje se potkožnom injekcijom jednom tjedno, što je razlika u odnosu na jedini dosad dostupan lijek za ahondroplaziju u Europi, vosoritid (Voxzogo), koji se prima svaki dan.

U Sjedinjenim Državama je Yuviwel odobren ubrzanim postupkom, što znači da proizvođač mora naknadno dostaviti dodatne podatke koji potvrđuju dugoročnu korist liječenja. Američka agencija FDA navela ga je kao prvu tjednu terapiju za ahondroplaziju, dok se do sada jedina odobrena opcija, vosoritid, prima svaki dan u obliku injekcije. Rjeđe primanje lijeka u praksi znači manje uboda za dijete i lakše uklapanje terapije u svakodnevicu obitelji, iako konačnu procjenu sigurnosti i djelotvornosti kod europske populacije djece tek treba potvrditi Europska komisija na temelju CHMP-ove preporuke.

Put do odobrenja u Europskoj uniji

EMA je pozitivno mišljenje za Yuviwel objavila u sažetku sa sastanka Odbora za humane lijekove (CHMP) održanog od 12. do 15. listopada 2026., zajedno s preporukama za pet drugih novih lijekova. Pozitivno mišljenje CHMP-a nije isto što i konačno odobrenje – Europska komisija tu odluku obično donosi u roku od dva mjeseca, nakon čega lijek dobiva dozvolu za stavljanje u promet u svim državama članicama, uključujući Hrvatsku. Tek nakon toga proizvođač može podnijeti zahtjev za uvrštenje na listu HZZO-a, što je u Hrvatskoj zasebni i obično dugotrajan postupak.

Ahondroplazija pogađa približno jedno od 25.000 do 30.000 novorođene djece, što je čini najčešćim oblikom nerazmjernog niskog rasta. U Hrvatskoj se takva djeca obično vode u sklopu kliničkih centara u Zagrebu, Splitu, Rijeci ili Osijeku, gdje tim pedijatra, genetičara, ortopeda i po potrebi neurokirurga pratu rast djeteta od najranije dobi. Dosadašnje liječenje uglavnom se svodilo na praćenje komplikacija i, otkad je dostupan vosoritid, na svakodnevnu injekciju koja usporava neke od posljedica poremećaja na rast kostiju.

Što ovo znači za roditelje u Hrvatskoj

Za obitelji djece s ahondroplazijom u Hrvatskoj ova vijest znači da će u doglednoj budućnosti postojati druga terapijska opcija, uz postojeći Voxzogo. Konkretna dostupnost i cijena ovisit će o odluci Europske komisije i naknadnom postupku stavljanja na listu lijekova, pa je realno računati na čekanje od nekoliko mjeseci do više od godinu dana prije nego Yuviwel postane dostupan u hrvatskim bolnicama.

• Roditelji djece s ahondroplazijom mogu već sada razgovarati s pedijatrom ili kliničkim genetičarom o tome koja je terapija trenutno dostupna i je li djetetu prikladna.
• Praćenje rasta, kralježnice i dišnih putova ostaje potrebno bez obzira na to koji se lijek primjenjuje.
• Informacije o uvrštenju na listu HZZO-a najpouzdanije je provjeravati izravno kod HZZO-a ili u bolnici koja vodi dijete.

Roditelji koji žele provjeriti postoji li interakcija između terapija koje dijete već prima mogu to učiniti besplatnim alatom na provjeri interakcija lijekova, a popis bolnica i klinika koje se bave rijetkim bolestima dostupan je na stranici klinike.

Izvori

• EMA – Meeting highlights, CHMP 12-15 October 2026: ema.europa.eu
• Ascendis Pharma / FDA odobrenje, veljača 2026: dpexnetwork.org

Naslovna slika: Thirdman / Pexels