®
Japan prvi u svijetu primijenio staničnu terapiju za Parkinsona
Novi tekstovi, odgovori na pitanja i iskustva drugih pacijenata.
Sadržaj članka 5 poglavlja
Japanska farmaceutska tvrtka Sumitomo Pharma objavila je 30. listopada 2026. da je prvi pacijent primio komercijalnu terapiju matičnim stanicama Amchepry za Parkinsonovu bolest. Zahvat je izveden u listopadu u bolnici Kyoto University Hospital, nekoliko mjeseci nakon što su japanski regulatori terapiju uvjetno odobrili u ožujku 2026. Riječ je o prvom slučaju u svijetu da pacijent izvan kliničkog ispitivanja prima staničnu terapiju ove vrste za Parkinsonovu bolest. Hrvatskim pacijentima terapija zasad nije dostupna, ali pokazuje smjer u kojem se liječenje ove bolesti razvija.
Kako djeluje terapija Amchepry
Amchepry se temelji na induciranim pluripotentnim stanicama, poznatima pod kraticom iPS. Riječ je o stanicama zdravih darivatelja koje se u laboratoriju preprograme tako da postanu prekursori moždanih stanica koje proizvode dopamin. Baš te stanice nedostaju oboljelima od Parkinsonove bolesti, pa im postupno slabi pokretljivost, javljaju se tremor i ukočenost. Stanice se kirurški ubrizgavaju u mozak na obje strane, s ciljem da s vremenom nadomjeste izgubljenu funkciju.
Metodu je razvio Sumitomo Pharma u suradnji s profesorom Junom Takahashijem i institutom CiRA pri Sveučilištu Kyoto, jednim od vodećih svjetskih centara za istraživanje iPS stanica. Upravo je ta bolnica, Kyoto University Hospital, izvela i prvi komercijalni zahvat.
Terapije zasnovane na iPS stanicama nose i poseban rizik koji istraživači pažljivo prate: stanice koje se brzo dijele mogu, u rijetkim slučajevima, nekontrolirano rasti i stvoriti tumor. Upravo zato je praćenje pacijenata u ispitivanju trajalo dvije godine, a tvrtka nastavlja pratiti i one koji terapiju primaju izvan ispitivanja, kako bi na vrijeme uočila svaki neočekivani odgovor organizma.
Put od kliničkog ispitivanja do uvjetnog odobrenja
Odobrenje japanskog Ministarstva zdravstva, rada i socijalne skrbi iz ožujka 2026. temelji se na ispitivanju koje je provela bolnica Kyoto University Hospital. U ispitivanju su zabilježeni sljedeći rezultati:
- sudjelovalo je sedam pacijenata u dobi od 50 do 69 godina
- primili su 5 ili 10 milijuna stanica, ovisno o skupini
- praćeni su dvije godine, bez zabilježenih većih nuspojava
- kod četvero od sedam pacijenata zabilježeno je poboljšanje simptoma
Odobrenje je uvjetno i vremenski ograničeno. Za puno odobrenje tvrtka mora u sljedećih sedam godina potvrditi sigurnost i djelotvornost kroz praćenje pacijenata koji terapiju primaju izvan ispitivanja. Sumitomo Pharma planira do ožujka 2029. transplantirati stanice kod 20 do 30 novih pacijenata, čime prikuplja podatke potrebne za konačnu odluku regulatora.
Zašto je ovo prvi slučaj te vrste
Dosadašnje primjene iPS stanične terapije za Parkinsonovu bolest, uključujući onu u Kyotu, odvijale su se isključivo unutar kliničkih ispitivanja, pod strogim protokolom i uz ograničen broj pacijenata. Transplantacija izvedena u listopadu 2026. prva je koja se događa u redovnoj, komercijalnoj primjeni nakon što je lijek dobio status odobrenog proizvoda. Pacijent ga je primio kao dio liječenja, a ne kao sudionik studije.
Terapija je zasad odobrena samo u Japanu. Sumitomo Pharma America provodi paralelno klinička ispitivanja u Sjedinjenim Državama sa srodnim staničnim proizvodom pod oznakom DSP-1083, dok u Europskoj uniji regulatorni postupak za Amchepry još nije pokrenut.
Zabrinuti ste za svoje nalaze?
Učitajte nalaz i dobijte razumljivo objašnjenje za 30 sekundi.
Što to znači za pacijente u Hrvatskoj
U Hrvatskoj se Parkinsonova bolest danas liječi lijekovima koji nadomještaju dopamin, fizikalnom terapijom i, u odabranim slučajevima, dubinskom moždanom stimulacijom. Amchepry u ovom trenutku nije dostupan ni u Hrvatskoj ni u ostatku Europske unije, a cijena i uvjeti pristupa izvan Japana još nisu poznati. Prije uvođenja u europske bolnice terapija mora proći vlastiti put kroz Europsku agenciju za lijekove, što obično traje nekoliko godina.
Pacijenti s Parkinsonovom bolešću i njihove obitelji u Hrvatskoj za sada mogu pratiti rezultate japanskog praćenja kao najava budućih mogućnosti liječenja, bez očekivanja da terapija stigne u domaće bolnice u kratkom roku. Postojeće terapije ostaju i dalje temelj liječenja, a svaku promjenu doziranja ili uvođenje novog pristupa treba razgovarati s neurologom koji vodi liječenje.
Tko želi provjeriti moguće interakcije između lijekova koje već uzima, to može učiniti putem alata za provjeru interakcija lijekova, a popis neuroloških i drugih klinika u Hrvatskoj dostupan je na stranici klinike.
Izvori
- Medical Xpress – Patient receives stem cell treatment for Parkinson’s
- GXP News – Japan grants world’s first approval for iPS cell-based therapy
Naslovna slika: Google DeepMind / Pexels
Medicinski disclaimer: Ovaj članak je informativnog karaktera i ne zamjenjuje stručni medicinski savjet. Za dijagnozu i liječenje obratite se svom liječniku.