FDA odobrila prvu DNA imunoterapiju za RRP

Što je rekurentna respiratorna papilomatoza

RRP je rijetka bolest u kojoj HPV tipa 6 ili 11 uzrokuje stvaranje bradavičastih izraslina na grkljanu i u dišnim putovima. Izrasline mogu uzrokovati promuklost, otežano dišanje i, u težim slučajevima, ugrožavaju dišni put, pa ih je potrebno kirurški uklanjati. Bolest se javlja i u djece, koja se njome mogu zaraziti pri rođenju od majke s HPV-om, i u odraslih, kod kojih je tok često kroničan i zahtijeva desetke operacija tijekom života.

Do sada liječenje nije ciljalo virus koji uzrokuje izrasline, nego samo njihovo uklanjanje. Bolesnici se vraćaju na operacijski stol mjesecima ili godinama, ovisno o agresivnosti bolesti, bez stvarnog rješenja temeljnog problema.

Kako djeluje Voceryq

Voceryq se razlikuje od kirurgije po tome što ne uklanja izrasline nego trenira imunološki sustav da prepozna i uništi stanice zaražene HPV-om. Lijek sadrži plazmidnu DNA koja se ubrizgava u mišić, a odmah potom uređaj za elektroporaciju (CELLECTRA 5PSP) kratkim električnim impulsima otvara stanične membrane i omogućuje DNA da uđe u stanice. Tako aktivirane stanice počinju proizvoditi dijelove HPV proteina, na što imunološki sustav odgovara stvaranjem T-stanica koje prepoznaju i uklanjaju zaražene stanice grkljana.

Pristup je srodan DNA vakcinama koje se testiraju protiv drugih bolesti povezanih s HPV-om, no Voceryq je prvi koji je stigao do odobrenja baš za RRP.

Što pokazuje kliničko ispitivanje

FDA je odluku temeljila na otvorenom kliničkom ispitivanju u kojem je lijek primilo 32 odrasla bolesnika s RRP-om. Među njima je 26 bolesnika prije ispitivanja imalo najmanje tri operacije tijekom prethodne godine – riječ je o najtežem obliku bolesti. Od te skupine, sedam bolesnika, odnosno 27 posto, nije trebalo nikakav kirurški zahvat u godini nakon primjene terapije.

Riječ je o maloj, ali za ovu bolest značajnoj promjeni, s obzirom da se bolesnici s teškim oblikom RRP-a prije liječenja operiraju i više puta godišnje. FDA je lijeku dodijelila status probojne terapije i status lijeka za rijetke bolesti, oba namijenjena ubrzavanju razvoja lijekova za teška stanja bez postojećeg ciljanog liječenja.

Put do Europe i Hrvatske

Europska agencija za lijekove (EMA), preko svog Odbora za lijekove za rijetke bolesti, već je dala pozitivno mišljenje o statusu lijeka za rijetke bolesti za terapiju iz srodne skupine, što najčešće prethodi podnošenju zahtjeva za odobrenje u Europskoj uniji. To ne znači da je Voceryq već dostupan u Hrvatskoj ili bilo gdje u EU – europski postupak odobrenja traje, a datum kada bi lijek mogao stići do hrvatskih bolesnika još nije poznat.

Bolesnici s RRP-om u Hrvatskoj danas se liječe isključivo kirurški, uz redovito praćenje kod otorinolaringologa. Nova terapija za sada ne mijenja tu praksu, ali otvara mogućnost da se u sljedećih nekoliko godina pojavi i europska alternativa ponavljanim operacijama.

Što ovo znači za bolesnike u Hrvatskoj

Za bolesnike i roditelje djece s RRP-om ovo je prije svega vijest o smjeru u kojem ide liječenje te rijetke bolesti, ne o lijeku koji je već dostupan u ljekarnama. Ima smisla o novom odobrenju razgovarati s otorinolaringologom koji prati bolesnika, pogotovo ako bolest zahtijeva učestale operacije, te pratiti objave HALMED-a i EMA-e o eventualnom europskom odobrenju. Prije uvođenja bilo koje nove terapije korisno je provjeriti moguće interakcije s lijekovima koje bolesnik već uzima pomoću alata za provjeru interakcija lijekova, a drugo stručno mišljenje može se potražiti i preko popisa klinika i specijalista.

Izvori

• FDA – FDA Approves First Plasmid DNA-Based Immunotherapy for Adults With Recurrent Respiratory Papillomatosis

Naslovna slika: https://kaboompics.com/ / Pexels