®
FDA istražuje rizik tumora kod gen-terapije Zolgensma
Novi tekstovi, odgovori na pitanja i iskustva drugih pacijenata.
Sadržaj članka 3 poglavlja
Američka agencija za hrane i lijekove (FDA) objavila je 6. studenog 2026. da istražuje ozbiljan rizik tumora povezan s gen-terapijom Zolgensma, koja se u jednoj dozi primjenjuje djeci sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA). Riječ je o tri prijavljena slučaja tumora, od kojih je u dva analiza tkiva potvrdila da se virusni vektor lijeka ugradio u genom blizu gena GLI1. FDA naglašava da korist lijeka i dalje nadmašuje rizik za odobrenu primjenu, ali da procjenjuje treba li promijeniti upozorenja na uputi. Vijest je važna i za Hrvatsku, gdje je nekoliko djece sa SMA već primilo Zolgensmu.
Što je FDA objavila 6. studenog
FDA je u sigurnosnom obavještenju navela da je zaprimila prijave malignih bolesti kod pacijenata liječenih Zolgensmom (onasemnogen abeparvovek), jednokratnom gen-terapijom koju proizvodi Novartis. Agencija je potvrdila tri slučaja tumora, a u dva od njih genetska analiza pokazala je da je promotor virusnog vektora ušao u genom pacijenta blizu onkogena GLI1. Tumori su se javili na središnjem i perifernom živčanom sustavu, u području kralježnice i bubrega. Treći slučaj mehanizam još nije razjašnjen.
Prema podacima koje je Novartis dostavio regulatorima, kompanija je od odobrenja lijeka 2019. zaprimila ukupno devet prijava tumora kod djece koja su primila terapiju, od više od 6.000 liječenih pacijenata u svijetu. FDA jasno poručuje da se rizik odnosi i na Itvismu, noviju inačicu lijeka koja se primjenjuje izravno u likvor, jer koristi isti vektor i konstrukt, iako kod Itvisme do sada nije prijavljen nijedan slučaj tumora.
Kako lijek izaziva rizik i što to znači u praksi
Zolgensma djetetu unosi ispravnu kopiju gena SMN1 pomoću adenovirusnog vektora AAV9. Taj vektor uglavnom ostaje izvan kromosoma, ali se u rijetkim slučajevima može umetnuti u DNA stanice. Ako se to dogodi u blizini gena koji potiče rast stanica, kao što je GLI1, postoji teoretski rizik da to pokrene nastanak tumora. Taj rizik je do sada bio naveden u uputi o lijeku kao teoretski, a FDA sada ispituje koliko je on stvaran na temelju konkretnih slučajeva.
Za roditelje je najvažnije razumjeti razliku između teoretskog i potvrđenog rizika. FDA u ovoj fazi ne povlači odobrenje, ne traži prekid terapije i ne mijenja preporuke za novu djecu koja bi trebala primiti lijek. Agencija traži da liječnici pratе pacijente zbog mogućih znakova tumora i da svaki sumnjiv slučaj prijave proizvođaču ili sustavu MedWatch.
Zolgensma i djeca sa SMA u Hrvatskoj
Spinalna mišićna atrofija u Hrvatskoj se otkriva probirom novorođenčadi, a prema dosadašnjim javnim podacima nekoliko je djece u zemlji primilo Zolgensmu, dok druga djeca sa SMA koriste druge dostupne terapije. Lijek se osigurava kroz izvanredna sredstva zdravstvenog sustava jer je riječ o jednoj od najskupljih terapija u svijetu. HALMED do sada nije objavio posebno upozorenje vezano za ovu FDA istragu, pa je ovo prvi put da se ta informacija pojavljuje na hrvatskom jeziku.
Roditelji djece koja su već primila terapiju ne bi trebali sami prekidati kontrole ni mijenjati planove praćenja. Umjesto toga, pravi korak je zakazati razgovor s pedijatrom ili neurologom koji vodi dijete i postaviti konkretna pitanja o rasporedu kontrolnih pregleda. Za opću orijentaciju o tome koje su ustanove u Hrvatskoj uključene u praćenje rijetkih bolesti, koristan je pregled na stranici klinika i bolnica, a roditelji koji dijete istovremeno liječe drugim lijekovima mogu provjeriti moguće interakcije u alatu za provjeru interakcija lijekova.
Uzimate više lijekova?
Provjerite moguće interakcije ili pronađite zamjenski lijek istog sastava.
Što dalje poduzimaju Novartis i regulatori
Novartis je priopćio da postupno dostavlja podatke regulatorima kako nove prijave stižu, a udruge pacijenata poput SMA Europe javno su tražile da kompanija objavi potpune i razumljive informacije o svim prijavljenim slučajevima. FDA je najavila da će ubrzano procijeniti je li postojeća uputa o lijeku dovoljno jasna i jesu li dugoročne studije praćenja prikladne. Europska agencija za lijekove (EMA), koja je odobrila Zolgensmu za tržište Europske unije, prati američku istragu, a konačna odluka o eventualnoj promjeni upute za europsko tržište ovisit će o ishodu te procjene.
Dok istraga traje, ne postoji preporuka da se liječenje obustavi niti da nova djeca sa SMA ne primaju Zolgensmu ako im je liječnik propisao. FDA izričito navodi da koristi lijeka, koji djeci sa SMA spašava mišićnu funkciju i često život, nadmašuju trenutno poznati rizik. Odluka o liječenju ostaje individualna i donosi se zajedno s liječnikom koji poznaje cijelu kliničku sliku djeteta.
Što ovo znači za vas i što možete napraviti
Ako je vaše dijete primilo Zolgensmu ili čeka na tu terapiju, najvažnije je zadržati sve zakazane kontrole i javiti liječniku svaki novi ili neobjašnjen simptom, poput otekline, bolova u kostima ili promjena koje traju dulje od nekoliko dana. Nije razlog za paniku, ali je razlog za pažljivije praćenje u narednim mjesecima dok FDA ne objavi rezultate procjene.
Izvori
- FDA, sigurnosno obavještenje o Zolgensmi, 6. studenog 2026. – fda.gov
- STAT News, izvještaj o prijavama tumora kod pacijenata na Zolgensmi – statnews.com
- Fierce Pharma, FDA otvara sigurnosnu istragu o Zolgensmi – fiercepharma.com
- Contemporary Pediatrics, pregled FDA istrage o riziku malignosti – contemporarypediatrics.com
Naslovna slika: Steve A Johnson / Pexels
Medicinski disclaimer: Ovaj članak je informativnog karaktera i ne zamjenjuje stručni medicinski savjet. Za dijagnozu i liječenje obratite se svom liječniku.