EMA preporučila drugi lijek za ahondroplaziju kod djece

Odbor za humane lijekove (CHMP) pri EMA-i zasjedao je od 12. do 15. listopada, a ishod sastanka objavljen je 16. listopada. Uz Yuviwel, odbor je preporučio odobrenje još pet lijekova, među kojima su i lijek za metastatski rak gušterače i lijek za pretilost i dijabetes tipa 2, o kojima je eDoktor već pisao. Yuviwel je, za razliku od njih, namijenjen rijetkoj genetskoj bolesti koja pogađa djecu od rođenja.

Što je ahondroplazija

Ahondroplazija je najčešći uzrok nerazmjerno niskog rasta, odnosno patuljastog rasta, a uzrokuje je mutacija gena FGFR3. Zbog nje je rast dugih kostiju usporen, pa odrasle osobe s ahondroplazijom u pravilu dosegnu visinu između 120 i 140 centimetara. Bolest se ne odražava samo na visinu – može biti povezana i sa suženjem kanala leđne moždine, problemima s disanjem u snu i ortopedskim komplikacijama, zbog čega djeca redovito idu na preglede kod više specijalista.

Kako djeluje Yuviwel

Djelatna tvar navepegritid pripada istoj skupini lijekova kao i Voxzogo (vosoritid) – oba potiču rast kostiju putem C-tip natriuretskog peptida (CNP), koji suzbija pogrešan signal gena FGFR3. Razlika je u obliku primjene: Voxzogo se mora ubrizgavati svaki dan, dok je Yuviwel razvijen kao dugodjelujući pripravak koji se daje jednom tjedno. Za obitelji koje godinama djetetu daju dnevne injekcije, rjeđe uboda znači manje stresa i lakšu svakodnevicu, no o samoj učinkovitosti presudno je ono što je pokazano u kliničkom ispitivanju.

Što pokazuje studija iza odobrenja

Preporuka CHMP-a temelji se na glavnom ispitivanju ApproaCH, u kojem je 84 djece s ahondroplazijom u dobi od 2 do 11 godina nasumično raspoređeno u omjeru 2:1 na navepegritid ili placebo tijekom 52 tjedna. Djeca koja su primala lijek rasla su prosječno 5,89 centimetara godišnje, naspram 4,41 centimetara godišnje u skupini s placebom – razlika koja je prema objavljenim podacima statistički značajna. Rezultati nakon prve godine objavljeni su u stručnom časopisu JAMA Pediatrics, a naknadna analiza pokazala je da su dobici na rastu održani i nakon dvije godine terapije, uz nuspojave koje su se najvećim dijelom svodile na blage reakcije na mjestu uboda.

Studiju je provela tvrtka Ascendis Pharma, razvojni nositelj lijeka, u suradnji s medicinskim centrima koji se bave liječenjem ahondroplazije. Kao i kod svakog ispitivanja kojim sponzorira sam proizvođač, konačnu potvrdu dugoročne sigurnosti i koristi EMA će pratiti i nakon stavljanja lijeka na tržište.

Što to znači za obitelji u Hrvatskoj

Pozitivno mišljenje CHMP-a nije konačno odobrenje – o njemu u sljedećim tjednima odlučuje Europska komisija, a tek nakon toga lijek postaje pravno dostupan u svim državama članicama. Ni tada obitelji u Hrvatskoj ne mogu računati na automatski pristup: postojeći lijek za ahondroplaziju, Voxzogo, u EU je odobren još prije nekoliko godina, a u Hrvatskoj ga djeca dobivaju uglavnom preko pojedinačnih odluka KBC-a Zagreb i KBC-a Split, jer cijena terapije otežava uvrštavanje na liste HZZO-a. Isti put vjerojatno čeka i Yuviwel ako Europska komisija prihvati preporuku.

Za roditelje djece s ahondroplazijom to znači da imaju razlog pratiti daljnji tijek postupka, ali i da je realno očekivati mjesece, a možda i dulje, prije nego što lijek stvarno postane dostupan u hrvatskim bolnicama. Pedijatar ili genetičar koji vodi dijete ostaje prva adresa za svaku odluku o terapiji, jer uvođenje bilo kojeg lijeka ove vrste zahtijeva prethodnu genetsku potvrdu bolesti i praćenje specijalista.

Više o tome kako prepoznati moguće interakcije lijekova provjerite u alatu za provjeru interakcija, a popis specijalističkih ustanova potražite na pregledu klinika.

Izvori

• EMA – Meeting highlights, CHMP 12-15 October 2026: ema.europa.eu
• ClinicalTrials.gov – ApproaCH trial (NCT05598320): clinicaltrials.gov

Naslovna slika: Tahir Xəlfəquliyev / Pexels